为了全面评估抗谷氨酸药物利鲁唑在肌萎缩侧索硬化症(ALS)治疗中的疗效与安全性,策划并实施了一项前瞻性、双盲、安慰剂对照试验。该试验共纳入了155名来自门诊的ALS患者。
在本次试验中,患者被要求每天服用100mg的利鲁唑。为了确保试验的公平性和准确性,我们根据患者的发病部位(即延髓区域或四肢)进行了严格的随机分层。试验的主要终点聚焦于患者的生存率和功能状态的变化率,而肌肉力量的变化则被设定为主要的次要终点。整个治疗周期结束后(即治疗12个月后),我们与安慰剂对照组进行了详尽的比较分析,中位随访时间达到了573天。
试验结果显示,对于延髓发病的患者而言,利鲁唑组的临床试验药物效果较好。与安慰剂组相比,利鲁唑组患者的肌肉力量恶化速度明显放缓。这一发现有力地证明了利鲁唑在减缓ALS疾病进展方面的积极作用,并暗示其可能有助于提高延髓发病患者的生存率。
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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2020年5月11日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process&ApplNo=020599
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发布时间:2025-09-26推荐指数:77