在婴儿型SMA患者中，利司扑兰片剂显著提高了患者的生存率及无需永久通气生存的比例，并促进了运动功能的发展。
在后期发病型SMA患者中，利司扑兰片剂显著改善了患者的运动功能评分(MFM32)及上肢运动功能(RULM)。
在无症状型SMA患者中，利司扑兰片剂同样展现了良好的治疗效果，多数患者能够达到独立的坐姿及其他运动里程碑。
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参考资料：FDA说明书更新于2025年2月11日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213535
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