利司扑兰片剂(Evrysdi)治疗效果

在婴儿型SMA患者中，利司扑兰片剂显著提高了患者的生存率及无需永久通气生存的比例，并促进了运动功能的发展。

在后期发病型SMA患者中，利司扑兰片剂显著改善了患者的运动功能评分(MFM32)及上肢运动功能(RULM)。

在无症状型SMA患者中，利司扑兰片剂同样展现了良好的治疗效果，多数患者能够达到独立的坐姿及其他运动里程碑。