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美格鲁特副作用

美格鲁特作为一种有效的治疗药物,虽然为许多患者带来了希望,但同时也伴随着一系列的副作用。

常见不良反应(发生率≥5%)

胃肠道系统:腹泻(85%)、腹痛、胀气、恶心、呕吐、便秘、口干。

代谢与营养:体重减轻(65%)。

神经系统:震颤(30%)、头痛、头晕、感觉异常、步态不稳。

血液系统:血小板减少(无出血关联)。

其他:视力障碍、肌肉痉挛、月经紊乱。

严重不良反应

周围神经病变(3%):表现为疼痛、无力、麻木或刺痛。

震颤加重:需减量或停药。

持续性腹泻及体重减轻:需评估潜在胃肠道疾病。

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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2020年12月8日https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021348

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美格鲁特

适应症:美格鲁特适用于成年轻度至中度1型戈谢病患者的单药治疗,且仅用于无法接受酶替代疗法(如因过敏、超敏反应或静脉通路不良)的患者。

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