美格鲁特作为一种有效的治疗药物,虽然为许多患者带来了希望,但同时也伴随着一系列的副作用。
胃肠道系统:腹泻(85%)、腹痛、胀气、恶心、呕吐、便秘、口干。
代谢与营养:体重减轻(65%)。
神经系统:震颤(30%)、头痛、头晕、感觉异常、步态不稳。
血液系统:血小板减少(无出血关联)。
其他:视力障碍、肌肉痉挛、月经紊乱。
周围神经病变(3%):表现为疼痛、无力、麻木或刺痛。
震颤加重:需减量或停药。
持续性腹泻及体重减轻:需评估潜在胃肠道疾病。
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适应症:美格鲁特适用于成年轻度至中度1型戈谢病患者的单药治疗,且仅用于无法接受酶替代疗法(如因过敏、超敏反应或静脉通路不良)的患者。