美格鲁特通过抑制糖鞘脂合成，减少底物积累，改善1型戈谢病患者的肝脾体积，部分患者血红蛋白及血小板计数可稳定或提升。长期治疗需个体化评估疗效与安全性。
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参考资料：FDA说明书，FDA更新于2020年12月8日https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021348
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