美格鲁特(ZAVESCA)治疗效果

美格鲁特通过抑制糖鞘脂合成，减少底物积累，改善1型戈谢病患者的肝脾体积，部分患者血红蛋白及血小板计数可稳定或提升。长期治疗需个体化评估疗效与安全性。