美格鲁特作为治疗戈谢病的关键药物,其使用过程中的注意事项至关重要。患者在开始治疗前,应全面了解药物信息。
所有患者需在基线及每6个月进行神经功能评估。
出现症状时需重新评估风险获益,考虑停药。
约30%患者出现震颤,多发生于治疗首月,部分可自行缓解。
若减量后数日未缓解,应停药。
建议调整饮食(减少蔗糖/乳糖摄入)、餐间服药或联用止泻药(如洛哌丁胺)。
持续症状需排查胃肠道疾病(如炎症性肠病)。
定期监测血小板计数,尤其是从酶替代疗法转为本药者。
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适应症:美格鲁特适用于成年轻度至中度1型戈谢病患者的单药治疗,且仅用于无法接受酶替代疗法(如因过敏、超敏反应或静脉通路不良)的患者。