帕克替尼可有效减少脾脏体积，改善骨髓纤维化患者的症状。帕克替尼通过抑制JAK2等激酶活性，调节异常造血信号通路，从而改善骨髓纤维化相关症状，为血小板计数低下的患者提供了有效的治疗选择。
其疗效基于加速审批条件获批，后续需确证性试验进一步验证临床获益。
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参考资料：FDA说明书，FDA更新于2024年11月，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208712
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