帕克替尼可有效减少脾脏体积,改善骨髓纤维化患者的症状。帕克替尼通过抑制JAK2等激酶活性,调节异常造血信号通路,从而改善骨髓纤维化相关症状,为血小板计数低下的患者提供了有效的治疗选择。
其疗效基于加速审批条件获批,后续需确证性试验进一步验证临床获益。
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适应症:帕克替尼适用于治疗血小板计数低于50×10⁹/L的成人中危或高危原发性或继发性(真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化患者。