2024年1月5日公示，Orphalan公司的5.1类新药四盐酸曲恩汀薄膜衣片已正式获批上市，用于治疗第一批罕见病目录病种肝豆状核变性。
曲恩汀(CUVRIOR)是一种螯合剂，为口服胶囊，用于结合和去除体内的铜来治疗肝豆状核变性。该药于1982 年被美国食品药品监督管理局(FDA)批准，适用于对不能耐受青霉胺的肝豆状核变性患者的治疗，且不良反应较青霉胺轻。
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参考资料：FDA说明书，FDA更新于2022年4月28日，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215760
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