曲非肽，近年来在临床应用中展现出显著的治疗效果。雷特综合征是一种罕见的神经发育障碍，严重影响患者的语言、运动和社会交往能力。曲非肽独特的机制作用于神经系统，旨在减轻症状，改善患者的生活质量。
根据临床试验表明，曲非肽与安慰剂相比，曲非肽表现出疗效。曲非肽在患有Rett综合征的青少年和成年女性中具有良好的耐受性。
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参考资料：FDA说明书，FDA更新于2024年9月30日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217026
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