去纤苷(Defitelio)治疗效果

多项临床试验表明，去纤苷在治疗HSCT后严重肝脏VOD和HSOS方面显示出显著提高患者生存率的效果。但针对于不同患者，可能会由于病情以及个人体质等原因，导致治疗效果存在差异性。

1、试验设计

去纤苷的疗效在三项研究中进行了调查：两项前瞻性临床试验(研究1和研究2)和一项扩大准入研究(研究3)。研究1招募了102名去纤苷治疗组的成人和儿童患者。研究2纳入75例造血干细胞移植(HSCT)后诊断为肝静脉闭塞病(VOD)和多器官功能障碍的成人和儿童患者;研究3是去纤苷治疗成人和儿童肝脏肝静脉闭塞病(VOD)的扩展准入项目，纳入351例患者。

2、试验结果的设定

去纤苷的疗效基于造血干细胞移植(HSCT)后第100天的生存。

3.试验结果

在研究1中，移植后100天存活率为38%。在研究2中，移植后100天存活率为44%。在研究3中，移植后100天存活率为45%。