司美替尼(Koselugo)

司美替尼是一种具有多重靶向作用机制的药物，由英国阿斯利康研发生产。司美替尼于2020年4月首次获得美国FDA批准上市，成为全球首款应用于NF1的靶向药物。在中国于2023年5月正式获批上市。

该药物已在美国、欧盟、日本等国家获批准使用。司美替尼也已被归类为医保乙类药品。自2024年1月1日起，司美替尼开始纳入医保报销范围。

司美替尼已在多项临床研究中显示出显著的疗效，随着研究的深入和临床经验的积累，司美替尼的应用前景将更加广阔。

近年来，随着各种医疗治疗领域的不断突破，新的靶向治疗药物不断涌现，为患者带来了新的治疗希望。其中，司美替尼作为一种新型的口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂，已经显示出了巨大潜力。

(一)主要成分

司美替尼硫酸盐

(二)适应人群

适用于2岁及以上患有1型丛状神经纤维瘤的儿童以及成人患者。

(三)规格和形状

英国阿斯利康：司美替尼10mg*60粒,25mg*60粒。

(四)特殊人群用药

【孕妇】针对孕妇使用司美替尼的安全性及风险尚未进行充分评估，缺乏直接相关的数据支持。孕妇服用司美替尼有可能会对胎儿的生长发育造成不利影响。孕妇应避免使用司美替尼。

【哺乳期妇女】关于司美替尼是否会通过母乳传递给婴儿，以及其对母乳喂养的婴儿或母体产奶量的具体影响，目前尚无确切的数据。为了保障婴儿的健康，避免潜在的不良反应，建议哺乳期妇女在司美替尼治疗期间及最后一次服药后的一周内暂停母乳喂养。

【有生殖潜力的女性和男性】对于有生育需求的女性患者，在使用司美替尼之前，务必进行怀孕状况的确认，以确保未怀孕状态下开始治疗。在治疗期间及最后一次服药后的一周内，建议这些女性采取有效的避孕措施，以降低意外怀孕的风险。对于与有生育需求女性有性关系的男性患者，也应在司美替尼治疗期间及停药后的一周内采取避孕措施。

(五)药物过量

药物过量时进行透析对患者没有帮助，因为司美替尼是高度蛋白质结合和广泛代谢。

(六)有效期

24个月

(七)储存方法

建议在室温25°C(77°F)保存；偏差允许在15°C至30°C(59°F至86°F)。药物使用时需在原瓶中分发，不要去除干燥剂，防止受潮。

(八)药代动力学

药代动力学数据显示，司美替尼首次给药后和达到稳态时，患者的平均最大血药浓度（Cmax）分别为731ng/mL和798ng/mL。