他米巴罗汀通过靶向PML-RARA融合蛋白诱导白血病细胞分化,临床研究显示对复发/难治性APL患者具有诱导缓解的潜力,尤其适用于对全反式维甲酸(ATRA)耐药者。完全缓解率与患者既往治疗反应相关,需个体化评估获益风险。
与传统的ATRA相比,他米巴罗汀具有更强的受体结合亲和力和更稳定的药代动力学特性,可能解释了其在部分耐药患者中的疗效。但该药在治疗过程中需要密切监测分化综合征等不良反应,其总体安全性与传统维甲酸类药物相似。
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适应症:他米巴罗汀适用于复发或难治性急性前骨髓球性白血病。