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他替瑞林治疗效果

他替瑞林在治疗脊髓小脑变性引起的共济失调症状方面表现出一定的积极效果,但每个患者的反应可能不同,具体应以自身效果为准。

1.试验设计

在一项以427例脊髓小脑变性症为对象,以安慰剂为对照组的试验中,1天10mg,分2次口服他替瑞林,最长1年的双盲人群比较试验。

2.试验结果的设定

使用他替瑞林治疗28周后的各种运动失调检查均未发现明显差异,但在主要评价项目的总体改善度及共济失调检查概括改善度下,他替瑞林显著优于安慰剂。

3.试验结果

根据28周后Kaplan-Meier方法的累计恶化率可以看出,他替瑞林服用组为27.7%,安慰剂服用组为41.7%,差异显著。

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参考资料:参考FDA说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm

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适应症:他替瑞林用于改善脊髓小脑变性症中的共济失调。

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