1.试验设计:在一项以427例脊髓小脑变性症为对象,以安慰剂为对照组的试验中,1天10mg,分2次口服他替瑞林,最长1年的双盲人群比较试验。
2.试验结果的设定:使用他替瑞林治疗28周后的各种运动失调检查均未发现明显差异,但在主要评价项目的总体改善度及共济失调检查概括改善度下,他替瑞林显著优于安慰剂。
3.试验结果:根据28周后Kaplan-Meier方法的累计恶化率可以看出,他替瑞林服用组为27.7%,安慰剂服用组为41.7%,差异显著。
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