依利格鲁司(Cerdelga)治疗效果

依利格鲁司在治疗初治及经酶替代疗法(ERT)转换的1型戈谢病患者中显示出显著的临床改善，包括脾脏及肝脏体积缩小、血红蛋白水平升高和血小板计数增加。长期治疗(最长4年)中疗效持续稳定。