依利格鲁司在治疗初治及经酶替代疗法(ERT)转换的1型戈谢病患者中显示出显著的临床改善,包括脾脏及肝脏体积缩小、血红蛋白水平升高和血小板计数增加。长期治疗(最长4年)中疗效持续稳定。
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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2018年8月29日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205494
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