伊米苷酶,独特的药理机制和显著的治疗效果,对针对某些遗传性代谢障碍导致的疾病,展示了比较好的药效,但是在使用药物之前,患者也需要了解该药物的适应症。
伊米苷酶适用于成人和2岁及以上的1型戈谢病儿童患者,该病可导致以下一种或多种情况:贫血、血小板减少症、骨骼疾病、肝脾肿大。
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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2024年12月19日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020367
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