Kalydeco治疗效果

一项随机、双盲、安慰剂对照、2期、3次治疗、8周的交叉设计临床试验中，评估了kalydeco和一种含ivacaftor的联合产品在246例CF患者中的疗效和安全性。

主要疗效终点是治疗第4周和第8周预测FEV1平均百分比相对于研究基线的平均绝对变化。

试验结果证明与安慰剂相比，kalydeco治疗导致ppFEV1的显著改善。