阿福他酶α(asfotase alfa)

阿福他酶α由美国Alexion公司研发，该药物于2021年8月在美国获批上市，随后于2022年6月在欧盟获批上市。然而，截至当前，阿福他酶α尚未在中国市场正式上市。

中国临床研究机构和药企正在进行临床试验和申请批准的过程，以确保药物特性，然后才能在中国获得上市许可。关于医保情况，阿福他酶α目前未被纳入中国医保目录，患者需自费购买。

阿福他酶α(asfotase alfa)是一种注射用重组人碱性磷酸酶，由美国Alexion公司研发，是首个获批用于治疗低磷酸酯酶症(Hypophosphatasia, HPP)的药物。HPP是一种罕见的遗传性代谢疾病，以骨骼矿化缺陷和碱性磷酸酶活性降低为特征。本说明书旨在提供关于阿福他酶α的详细用药指导，包括适应症、用法用量、注意事项等关键信息。

(一)主要成分

阿福他酶α

(二)适应人群

围产期/婴儿型及青少年型低磷酸酯酶症(HPP)患者(基于4项前瞻性临床试验，纳入89例儿科患者)。

(三)规格和性状

规格

18mg/0.45mL*1瓶/盒

28mg/0.7mL*1瓶/盒

40mg/1mL*1瓶/盒

80mg/0.8mL*1瓶/盒(限≥40kg患者)

性状

无菌、无防腐剂、澄清至微乳白色、无色溶液。

(四)特殊人群用药

【孕妇】无人类数据。动物研究未见胚胎毒性(暴露量达人体21倍)。风险未知

【哺乳期女性】未知是否随乳汁分泌。权衡母乳喂养获益与潜在风险。

【儿童】安全有效性确立(基于89例围产期/婴儿型及青少年型HPP患儿数据)。

【老年人】目前暂时没有足够的临床数据。

【肾功能损害】说明书中尚未明确。

【肝功能损害】说明书中尚未明确。

(五)药物过量

说明书中尚未明确。

(六)有效期

24个月

(七)储存方法

未开封：2–8°C冷藏，原包装避光保存。

开封后：复温后3小时内使用。

禁止：冷冻、震荡或暴露于高温/光照。

(八)药代动力学

皮下给药后半衰期约5天，剂量比例性良好(0.3–3mg/kg)。

稳态暴露量于3周内达峰。