发布时间：2025-09-26 文章编辑：药队长 推荐人数：
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阿伐替尼（Avapritinib）是一种靶向治疗药物，主要用于治疗携带特定基因突变的胃肠道间质瘤（GIST）和系统性肥大细胞增多症（AdvSM）。
阿伐替尼的适应症主要聚焦于两类疾病：胃肠道间质瘤和系统性肥大细胞增多症。其作用机制是通过靶向抑制PDGFRα和KIT受体，阻断异常信号传导，从而抑制肿瘤生长。
阿伐替尼适用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性GIST患者，尤其是PDGFRAD842V突变。这类突变对传统治疗药物不敏感，而阿伐替尼能明显改善患者的临床结局。临床试验显示，阿伐替尼在GIST患者中表现出较高的客观缓解率，为患者提供了新的治疗希望。
阿伐替尼还被批准用于治疗成人AdvSM患者，包括侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤（SM-AHN）及肥大细胞白血病（MCL）。对于血小板计数≥50×10⁹/L的患者，阿伐替尼能有效缓解症状并延长生存期。
阿伐替尼的适应症体现了其精准治疗的特点，为特定基因突变患者提供了高效的治疗方案。接下来，我们将探讨其适用人群的具体特征。
阿伐替尼的适用人群需根据疾病类型和基因检测结果确定。精准筛选患者是明确疗效和安全性的关键。
GIST患者需通过基因检测确认PDGFRA外显子18突变，尤其是D842V突变。这类患者通常对传统酪氨酸激酶抑制剂耐药，阿伐替尼成为其首选治疗方案。临床数据显示，阿伐替尼在突变阳性患者中表现出明显疗效，客观缓解率高达85%以上。
AdvSM患者需满足血小板计数≥50×10⁹/L的条件。对于血小板减少的患者，阿伐替尼可能增加出血风险，因此不推荐使用。此外患者需在治疗前进行全面的基线评估，包括血液学检查和影像学检查。
阿伐替尼的适用人群需严格遵循临床指南，以明确治疗的安全性。接下来，我们将讨论特殊人群的用药注意事项。
特殊人群的用药需根据个体情况调整剂量或采取额外监测措施，以降低不良反应风险。
阿伐替尼对胎儿有潜在毒性，妊娠期女性禁用。育龄期患者需在治疗期间及末次给药后6周内采取有效避孕措施。哺乳期女性需暂停哺乳，直至停药后2周。
重度肝功能不全（Child-Pugh C级）患者需调整剂量：GIST患者起始剂量为200mg/日，AdvSM患者为100mg/日，ISM患者为25mg隔日1次。轻至中度肝功能损害患者无需调整剂量，但需密切监测不良反应。
特殊人群的用药需个体化处理，医生应结合患者具体情况制定治疗方案。通过合理调整剂量和加强监测，可以最大化阿伐替尼的疗效并降低风险。
【特别提醒】具体适应症详情请咨询医师，不要私自用药。
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参考资料：FDA说明书，FDA更新于2024年11月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=204629
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