利司扑兰干糖浆(Evrysdi Dry Syrup)治疗效果

利司扑兰干糖浆通过增加SMN蛋白水平，从分子层面改善SMA病因。研究显示，服用后患者体内SMN蛋白浓度显著上升，能延缓运动神经元退化，从而改善肌力、维持或恢复自主运动能力。