利司扑兰干糖浆通过增加SMN蛋白水平,从分子层面改善SMA病因。研究显示,服用后患者体内SMN蛋白浓度显著上升,能延缓运动神经元退化,从而改善肌力、维持或恢复自主运动能力。
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参考资料:日本药监局更新于2025年5月,日本说明书网址:https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/1190029R1028_1_06/?view=frame&style=XML&lang=ja
利司扑兰干糖浆(Evrysdi)是一种针对脊髓性肌萎缩症(SMA)的创新药...【详细】
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