药队长 阅读指数：4 发布时间：2025-05-23 14:28:40
帕比司他（Panobinostat）是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，为复发型多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择。其疗效与安全性需结合临床数据与个体化方案综合评估。
帕比司他在特定患者群体中展现延长无进展生存期的潜力，但需严格筛选适用人群并管理不良反应。
基于加速批准，帕比司他联合硼替佐米及地塞米松治疗复发型多发性骨髓瘤的中位无进展生存期（PFS）为10.6个月，对照组为5.8个月。约60%患者实现部分缓解或更好疗效，但总生存期（OS）未显著改善。日本原研药价格为4671美元（10mg×12粒），需联合用药且疗程最长48周。
帕比司他适用于既往接受过至少两种治疗方案（含硼替佐米及免疫调节剂）的复发患者。因心脏毒性及血液学风险，老年患者（≥65岁）需谨慎使用，45%因不良反应停药。治疗持续至疾病进展或不可耐受毒性，最长不超过16个周期。
治疗期间需定期评估骨髓瘤标志物（如M蛋白水平）与影像学变化，动态调整方案以优化疗效。
帕比司他治疗期间实验室指标异常常见，需系统性监测与干预。
血小板减少发生率达97%，3级及以上占67%。建议每周监测全血细胞计数，血小板＜50×10⁹/L时暂停用药。淋巴细胞减少（82%）可能增加感染风险，需预防性抗感染。低磷血症（63%）需口服或静脉补磷，维持电解质平衡。
28%患者出现肝酶升高（ALT/AST＞3倍正常值），轻中度肝损需减量（15mg或10mg）。QT间期延长发生率为9%，基线及每周期需心电图监测，QTcF≥480ms时永久停药。老年患者需加强心脏功能评估。
实验室异常的管理直接影响治疗连续性，患者需配合定期复查并及时报告异常症状。
腹泻是帕比司他最常见的不良反应（68%），需分级管理以减少对生活质量的影响。
轻度腹泻（≤3次/天）：调整饮食（低纤维、易消化），补充水分与电解质，口服洛哌丁胺。中度腹泻（4-6次/天）：暂停用药至症状缓解≤1级，恢复后减量5mg重启。重度腹泻（≥7次/天或需静脉补液）：永久停药，并给予静脉支持治疗。
治疗初期预防性使用止泻药，避免摄入乳制品或刺激性食物。监测脱水体征（如尿量减少、口干），及时纠正低钾、低镁血症。若腹泻伴发热或血便，需排查感染性肠炎并针对性抗感染。
帕比司他需避光保存于15-30°C，胶囊整粒吞服。治疗期间避免联用CYP3A4强抑制剂（如酮康唑），防止血药浓度过高加重毒性。育龄女性需严格避孕至停药后1个月，男性患者需使用避孕套至末次给药后3个月。规范用药与密切监测是保障疗效的核心。患者需记录排便频率与伴随症状，复诊时提供完整数据以供剂量调整。出现心悸、晕厥或持续乏力时，立即就医并暂停用药。
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