曲恩汀(CUVRIOR)治疗效果

研究表明，长期使用曲恩汀的患者，其肝功能指标显著改善。患者应严格遵循医生的指导，按时服药，并定期进行血液和尿液检查以监测铜浓度和肝脏功能。

1.试验设计

临床进行了一项随机、活性对照、多中心、非劣效性研究，在53名患有威尔逊病的成年患者中进行，目的是比较曲恩汀治和青霉胺的治疗效果。

2.试验结果的设定

主要疗效终点是随机分组后24周(第36周)的平均血清非铜蓝蛋白铜(NCC)水平。

3.试验结果

在第36周时，接受曲恩汀治疗的患者和接受青霉胺治疗患者的平均NCC水平相似，与接受青霉胺治疗的患者相比，接受曲恩汀治疗的患者在第36周的平均24小时尿铜排泄量(UCE)较低。