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曲恩汀治疗效果

研究表明,长期使用曲恩汀的患者,其肝功能指标显著改善。患者应严格遵循医生的指导,按时服药,并定期进行血液和尿液检查以监测铜浓度和肝脏功能。

1.试验设计

临床进行了一项随机、活性对照、多中心、非劣效性研究,在53名患有威尔逊病的成年患者中进行,目的是比较曲恩汀治和青霉胺的治疗效果。

2.试验结果的设定

主要疗效终点是随机分组后24周(第36周)的平均血清非铜蓝蛋白铜(NCC)水平。

3.试验结果

在第36周时,接受曲恩汀治疗的患者和接受青霉胺治疗患者的平均NCC水平相似,与接受青霉胺治疗的患者相比,接受曲恩汀治疗的患者在第36周的平均24小时尿铜排泄量(UCE)较低。

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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2022年4月28日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215760

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适应症:曲恩汀适用于脱铜且对青霉胺耐受的稳定期威尔逊病(肝豆状核变性)成年患者的治疗。

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