目前司美替尼是我国医保报销范围内唯一获批用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的NF1儿童患者治疗的MEK抑制剂。
2023年12月13日,国家医疗保障局、人力资源和社会保障部公布,阿斯利康旗下罕见病药物科赛优(硫酸氢司美替尼胶囊)成功纳入新版国家医保目录,填补了pNF1-PN药物治疗的空白。新版国家医保目录于2024年1月1日正式实施,司美替尼开始纳入医保报销范围。
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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2024年1月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756
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