药队长 阅读指数：5 发布时间：2025-04-22 17:20:13
司美替尼是一种专门针对特定类型神经纤维瘤病的靶向治疗药物。本文将详细介绍司美替尼的基本信息、用法用量以及用药注意事项，帮助患者及其家属更好地理解和使用该药物。
司美替尼是一种靶向治疗药物，通过抑制MEK1和MEK2酶来阻止**细胞的增殖，为NF1相关PN提供了一种新的治疗选择。
司美替尼（英文名Koselugo，其他别称包括科赛优和硫酸氢司美替尼胶囊）由英国阿斯利康公司研发，并于2023年5月在中国正式获批上市。它主要用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)且有症状无法手术切除的丛状神经纤维瘤(PN)的儿科患者。
司美替尼的主要成分为司美替尼硫酸盐，其剂型为胶囊剂，分别有10mg和25mg两种规格。10mg胶囊为白色不透明硬胶囊，标记“SEL10”，而25mg胶囊则为蓝色不透明硬胶囊，标记“SEL25”。
了解药物的具体成分和剂型有助于正确识别药品并避免误用。
遵循医生指导进行剂量调整对于维持疗效和减少副作用比较重要。
司美替尼的推荐剂量是按体表面积(BSA)给药，单次推荐剂量为25mg/m²，每日口服两次（约每12小时一次）。具体剂量需根据个体情况进行调整，并四舍五入至最接近的5mg或10mg剂量（单次最高剂量为50mg）。
如果忘记服药，只有当距离下次服药时间大于6小时的情况下才可补服。若在服药后发生呕吐，则无需额外补充剂量，应按计划接受下一次给药。
正确的漏服处理和呕吐应对措施可以帮助维持稳定的血药浓度，从而提高治疗效果。
考虑个体安全性和耐受性，可能需要暂停、减量或永久停用司美替尼。具体的减量方案应咨询专业医生。
定期评估患者的反应情况，并据此调整治疗方案，可以优化治疗效果并减少不良反应。
密切关注心脏功能变化，及时调整治疗策略，有助于预防严重的心脏并发症。
开始治疗前、治疗第一年每三个月、之后每六个月及根据临床指征，需通过超声心动图评估左心室射血分数(LVEF)。如LVEF低于基线≥10%，则需暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。
司美替尼可能导致严重的视毒性，包括视网膜静脉阻塞(RVO)和视网膜色素上皮脱离(RPED)。建议在开始治疗前及治疗期间定期进行全面的眼科评估，并评估视力变化。
定期眼科检查和早期发现视力问题，可以有效管理视毒性风险。
司美替尼可能引起胃肠道毒性（如腹泻、结肠炎等）和皮肤毒性（如皮疹、痤疮样皮疹等）。出现未形成的稀便时立即服用抗腹泻药物（如洛哌丁胺），并增加液体摄入量；监测严重的皮疹情况。
积极管理和应对这些常见的副作用，不仅能减轻患者的不适感，还能提高治疗依从性。
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