司美替尼治疗效果

1、试验设计： 这是一项多中心的2期研究。研究对象选择了年龄在3-21岁、Lansky或Karnofsky评分大于60且在至少一种标准治疗后出现复发性、难治性或进展性儿童低级别神经疾病的患者。

2、试验结果的设定： 主要研究具有特定阶层客观缓解(部分缓解或完全缓解)的患者比例，由当地中心评估并持续至少8周。所有答复均经过集中审查。

3、试验结果： 司美替尼对具有常见BRAF畸变的复发性、难治性或进行性毛细胞星形细胞疾病和NF1相关儿童低级别疾病有活性。