Kalydeco(ivacaftor)

2012年1月，美国食品药品管理局（FDA）批准了Kalydeco的上市，这是第一个针对囊性纤维化（CF）根本病因进行治疗的药物。整个审核过程仅花了3个月，是FDA历史上审批最快的新药之一。

随着时间的推移，Kalydeco的适用年龄逐渐扩大。2020年9月，欧盟委员会（EC）批准了Kalydeco的标签扩展，用于治疗年龄≥4个月、体重≥5公斤的囊性纤维化婴儿患者。而在美国，FDA于2023年5月批准Kalydeco用于年龄为1个月至小于4个月的囊性纤维化患儿。

在使用Kalydeco时，需要根据患者的年龄、体重和肝功能等因素来确定剂量和给药方法。同时也需要注意药物可能带来的副作用和药物相互作用等问题。

(一) 适应症

适用于1个月及以上的囊性纤维化(CF)患者，这些患者至少有一个CFTR基因突变，根据临床和/或体外分析数据，该突变对ivacaftor增强有反应。

(二) 推荐剂量

1.成人和6岁及以上儿童患者的推荐剂量

成人和6岁及以上儿童患者，kalydeco的推荐剂量为每12小时150mg(每日总剂量为300mg)，与含脂肪的食物同时进食。

2.1个月至6岁以下儿童患者的推荐剂量

对于1个月至6岁以下儿童患者，kalydeco(口服颗粒剂)的推荐剂量基于体重。表1列出了相关推荐剂量，请与含脂肪的食物一起服用。

关于Kalydeco具体的用药内容，你可以进行免费在线提问获取信息。

(三) 规格  

150mg*56片

(四)有效期

24个月

(五) 储存条件

储存在20°C-25°C下；允许误差在15°C-30°C。