药队长 阅读指数：0 发布时间：2025-09-19 17:27:43
艾美赛珠单抗(Emicizumab)是一种双特异性因子IXa和因子X抗体，商品名为HEMLIBRA®，于2017年首次在美国获批上市。
艾美赛珠单抗适用于伴抑制物的血友病A患者的常规预防治疗：
1、目标人群：成人和儿童先天性因子VIII缺乏伴因子VIII抑制物患者。
2、治疗目的：预防或减少出血事件发生频率，改善长期预后。
3、核心机制：通过桥接活化因子IX与X，恢复缺失的因子VIIIa功能，无需依赖外源性因子VIII即可促进凝血。
（1）、HAVEN1研究(成人/青少年)：
与未预防组相比，年化出血率(ABR)降低87%(2.9vs23.3)，62.9%患者实现零出血。
自发性出血减少92%，靶关节出血减少95%。
患者生活质量显著改善，疼痛和行动障碍评分下降21.6分(p=0.0029)。
（2）、HAVEN2研究(儿童)：
87%患儿实现零治疗出血，年化自发性出血率仅0.1。
相较于既往治疗，出血率降低99%，84.6%患儿完全无出血。
（1）、常见不良反应：注射部位反应(19%)、头痛(15%)、关节痛(10%)。
（2）、严重风险警示：
与aPCC联用可能引发血栓性微血管病(TMA)或血栓事件(发生率1.6%-8.3%)。
需避免aPCC累积剂量>100U/kg/24小时持续24小时以上。
（1）、适用年龄：1个月以上婴幼儿至青少年(<12岁或12-17岁且体重<40kg)。
（2）、剂量调整：无需按年龄调整，按体重计算剂量(3mg/kg起始，后1.5mg/kg维持)。
（3）、给药方式：≥7岁可经培训后自行皮下注射。
（1）、妊娠分级：无人类数据，动物实验未显示生殖毒性，需权衡利弊使用。
（2）、哺乳建议：IgG可能进入乳汁，建议评估治疗必要性对母婴的影响。
临床研究数据有限，建议个体化评估，未发现明确药代动力学差异。
轻中度肝损伤无需调整剂量(胆红素≤3×ULN)，重度患者数据缺失。
鲁公网安备37010402441285号
