fda对复发性或难治性地膜细胞淋巴瘤的利索卡布纳马莱纽尔进行了批准

2024年5月30日，美国食品和药物管理局（FDA）批准lisocabtagene maraleucel（Breyanzi，Juno Therapeutics，股份有限公司）用于患有复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）的成年患者，这些患者已接受过至少两种系统治疗，包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）。

TRANSCEND-MCL（NCT02631044）是一项开放标签、多中心、单臂研究，对既往接受过至少两种治疗（包括BTKi、烷化剂和抗CD20药物）的复发或难治性MCL成年患者进行疗效评估。该研究包括ECOG表现状态为1或以下、既往自体或异基因造血干细胞移植以及继发性中枢神经系统淋巴瘤的患者。血细胞计数没有预先设定的阈值；如果研究者评估患者具有足够的骨髓功能以接受淋巴消耗性化疗，则患者有资格入选。

患者在完成淋巴消耗性化疗后2至7天接受单剂量lisocabtagene maraleucel治疗（氟达拉滨30mg/m2/天，环磷酰胺300mg/m2/天，同时治疗3天）

主要疗效分析包括总共68名MCL患者，他们之前至少接受了2种治疗，包括BTKi，在研究基线或桥接治疗后患有PET阳性疾病，接受了预期剂量范围内的合格产品，并且自首次反应之日起至少有6个月的随访。

主要疗效结果指标是总有效率（ORR），定义为在lisocabtagene maraleucel输注后完全缓解（CR）或部分缓解（PR）的最佳总缓解（BOR）患者的百分比，由独立审查委员会（IRC）使用2014年Lugano分类确定。其他疗效指标包括IRC确定的完全缓解率（CRR）和缓解持续时间（DoR）。ORR为85.3%（95%置信区间[CI]74.6,92.7），CRR为67.6%（95%CI 55.2,78.5）。中位随访22.2个月（95%CI 16.7，22.8）后，中位DoR为13.3个月（95%CI 6.0，23.3）。

最常见的非实验室不良反应（≥20%）是细胞因子释放综合征（CRS）、疲劳、肌肉骨骼疼痛、脑病、水肿、头痛和食欲下降。由于存在致命或危及生命的CRS和神经毒性的风险，FDA批准了lisocabtagene maraleucel的风险评估和缓解策略。

推荐的lisocabtagene maraleucel剂量为90至110 × 106个CAR阳性活T细胞，CD4和CD8成分的比例为1:1。

本次审查使用了评估辅助工具，该工具是申请人自愿提交的，以方便FDA的评估。

该申请获得了优先审评和孤儿药指定。

医疗专业人员应向FDA的医学观察报告系统报告所有怀疑与使用任何药物和器械相关的严重不良事件。

对于受生物制品评估和研究中心监管的**学研究产品的单个患者ind的帮助，医疗保健专业人员可发送电子邮件至OTPRPMS@fda.hhs.gov。